Há uma nova esperança para as chamadas "crianças bolha", aquelas crianças com ADA-SCID, uma forma muito grave e rara de imunodeficiência hereditária o que facilita a caça a vírus e bactérias.
Existe um novo método de tratamento, obtido pela modificação das células-tronco dos pacientes por meio da inserção do gene responsável pela doença, revisado e corrigido. Um marco, chamado terapia genética, que permitirá que essas crianças vivam no mundo real, fora da bolha que as protege dia e noite.
Luigi Naldini, diretor do instituto de terapia genética San Raffaele Telethon, disse: “É como viver em um conto de fadas. Crianças que morreram hoje são salvas voltando a uma vida normal ».
O ADA-SCID é uma doença muito rara, causada pela presença de um gene alterado herdado de ambos os pais capaz de bloquear a produção de uma proteína essencial para os linfócitos, a adenosina desaminase (Ada). Sem linfócitos, as crianças ficam virtualmente privadas do sistema imunológico. Esta nova terapia pode agora dar uma nova esperança a muitas famílias.
