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Edição genética, os primeiros resultados chegam: o futuro do CRISPR está sendo jogado agora

Resultados de testes in vivo diretamente em humanos, dados sobre pacientes com câncer e mais: a edição genética encontra seu futuro

Gianluca Ricciodi Gianluca Riccio
in Medicina
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edição genética
Outubro 20 2019
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Enquanto multidões de pequenos e grandes investidores aguardam os resultados dos primeiros testes clínicos oficiais da técnica genética conhecida como CRISPR, os cientistas estão focados em encontrar novas maneiras de gerenciar esse procedimento diretamente no corpo humano. É o que diz o co-inventor da técnica, Jennifer Doudna.

Nos procedimentos atuais de edição genética do CRISPR, os pesquisadores extraíram células dos pacientes, editaram seu DNA e as devolveram ao corpo para iniciar o tratamento. Ser capaz de editar células diretamente no corpo de homens, animais ou plantas pode iniciar uma nova série de aplicações.

“Com as inovações técnicas em estudo, será possível editar o genoma dos pacientes de forma bastante precisa”, afirmou. diz Doudna. "Parece ficção científica, mas acho que a modificação genética em breve será uma realidade."

edição genética
Jennifer Doudna, co-inventora do CRISPR

CRISPR, onde estamos

Em essência CRISPR é uma técnica de edição genética que permite "cortar" pedaços de DNA responsáveis ​​por doenças ou defeitos genéticos. Os cientistas estão trabalhando em aplicações terapêuticas que podem oferecer curas às pessoas. Lá CRISPR Therapeutics AG foi a primeira empresa a lançar testes em humanos em fevereiro passado, e os resultados serão conhecidos nos próximos dois meses.

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Editas Medicine Inc. em vez disso, ele iniciou os testes "in vivo", ou seja, aqueles diretamente no corpo, com um estudo clínico iniciado em julho. A Intellia Therapeutics Inc. realizará seus testes a partir dos primeiros meses de 2020. Um tratamento seguro diretamente no corpo humano reduziria bastante o tempo de desenvolvimento dos tratamentos.

La Universidade da Pensilvânia está se preparando para espalhar seus dados de teste. “Em breve teremos boas notícias sobre como o CRISPRS funciona em pacientes com câncer”, diz Doudna.

O maior desafio é encontrar uma maneira de direcionar as moléculas que fazem parte da edição de genes para tipos de células específicos com segurança e eficiência.

O CRISPR e a Intellia Therapeutics foram licenciadas por sua tecnologia na Universidade da Califórnia em Berkeley. É a casa dos estudos de Doudna. Editas (Doudna está no quadro) está usando soluções do Broad Institute em Massachusetts. Os dois institutos discutem sobre quem inventou a técnica.

Os primeiros casos de CRISPR "in vivo"

O campo da edição genética, que só recentemente entrou na fase de testes em humanos, passou por uma primeira fase de forte ceticismo, apresentando os primeiros resultados realmente encorajadores.

No ano passado, um pesquisador chinês surpreendeu a comunidade científica ao afirmar ter criado as primeiras crianças editadas geneticamente: um gesto que provocou muitas controvérsias e alguns pedidos para proibir o CRISPR pelos efeitos permanentes no DNA das pessoas.

Imediatamente depois, novamente na China, os pesquisadores trataram um homem com leucemia e HIV usando células-tronco geneticamente reeditadas, de acordo com um estudo Denunciar do New England Journal of Medicine. A tentativa de erradicar o HIV falhou, mas seu câncer está em remissão 19 meses após o tratamento, e as células modificadas parecem ter se integrado perfeitamente em seu corpo.

O caso, o primeiro do CRISPR in vivo com um relatório detalhado da comunidade científica, é um "marco importante" e mostra que essa poderia ser uma tecnologia segura para o tratamento de muitos tipos de distúrbios.

Em suma, meses cruciais. Meses em que conheceremos o futuro do CRISPR e, de alguma forma, o futuro da edição de genes.

Tags: CRISPREdição genéticajennifer doudna
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