Os cientistas aprimoraram uma forma de terapia de edição genética, criando um tratamento experimental que promete eliminar o colesterol alto. Condição que afeta centenas de milhões de pessoas em todo o mundo e está associada a uma série de complicações de saúde graves.
Em uma nova pesquisa realizada com camundongos, os pesquisadores injetaram uma nanopartícula lipídica recém-formulada para modificar com CRISPR-Cas9 o genoma de animais vivos. Com um único tratamento, eles reduziram os níveis de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL) em 56,8%.
Para se ter uma ideia: no momento, o tratamento mais avançado aprovado pela FDA conseguia (ainda não existe no mercado) reduzir o colesterol em apenas 15,7%.
É claro que esses resultados só foram mostrados em camundongos até agora, então a nova terapia exigirá muitos mais testes antes de sabermos que é segura e igualmente eficaz em humanos. Mas com base nessas descobertas até agora, os sinais são promissores.
Como funciona o revolucionário tratamento anti-colesterol
O tratamento atua em um gene chamado Semelhante a angiopoietina 3 (Angptl3)e produz proteínas que inibem a degradação de algumas gorduras na corrente sanguínea.
Pessoas com uma mutação nesse gene tendem a ter menores quantidades de triglicerídeos graxos e colesterol no sangue (sem complicações de saúde), e há anos os cientistas vêm tentando recriar o processo, com tratamentos que efetivamente imitem os efeitos dessa mutação.
"Se conseguirmos replicar essa condição eliminando o gene Angptl3 nas pessoas, temos uma boa chance de ter uma solução segura e de longo prazo para o colesterol alto", diz o engenheiro biomédico. Qiaobing Xu da Tufts University.
Progresso alcançado
Nesta pesquisa, a equipe de Xu desenvolveu uma nova formulação de LNP chamada 306-O12B para direcionar o gene, produzindo efeitos terapêuticos em camundongos que duraram em níveis estáveis por 100 dias após uma única injeção do tratamento.
Além de reduzir o colesterol, o experimento também produziu um Diminuição de 29,4% nos triglicerídeos no sangue alguns animais.
A ação extraordinária na verdade ajuda o corpo a quebrar as gorduras antes que elas se acumulem na corrente sanguínea. E sem toxicidade hepática aparente.
Anticolesterol CRISPR: funcionará também em humanos?
A equipe sugere que a eficiência do tratamento de colesterol alto em humanos provavelmente seria aproximadamente a mesma que em camundongos. Com efeitos que podem durar até um ano com uma única injeção, dada a lenta renovação das células hepáticas.
Até que saibamos mais sobre como 306-O12B agindo no corpo humano, no entanto, esta formulação de medicamento para baixar o colesterol não estará disponível na sua farmácia local.
Mas um dia isso será possível. Os resultados deste teste também podem avançar o método CRISPR nesta área. Ainda são necessários estudos mais detalhados sobre a tolerabilidade crônica e eficácia em grandes "animais", mas mais cedo ou mais tarde uma injeção por ano poderia realmente erradicar os problemas de colesterol. Seria ótimo.
