Você conhece o Zolgensma? Atualmente é o medicamento mais caro do mundo. Um tratamento único com este medicamento (que salva a vida de uma criança) custa 2 milhões de euros.
Entre as terapias genéticas, a baseada no Zolgensma trata a atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara que danifica as células nervosas, levando à deterioração muscular. Hoje o preço exorbitante do Zolgensma é um valor muito anômalo, mas até o final da década haverá dezenas de terapias genéticas que custará centenas de milhares a milhões de euros por uma única dose.
Só o FDA dos EUA planeja aprovar de 2025 a 10 terapias genéticas e celulares a cada ano até 20.
Os sistemas de saúde em todo o mundo não estão equipados para lidar com essas novas terapias genéticas
Atualmente, apenas 5% das cerca de 7.000 doenças raras têm um medicamento aprovado, deixando milhares de doenças sem cura. Isso não será o caso em breve.
Nos últimos anos, a tecnologia da engenharia genética deu grandes passos em direção ao objetivo final de curar doenças modificando as instruções genéticas de uma célula (na Itália, graças também no Telethon!) As terapias gênicas resultantes serão capazes de tratar muitas doenças no nível do DNA com uma única dose.
As terapias genéticas têm o potencial de salvar muitas vidas e aliviar muito sofrimento, mas são notícias agridoces. O bem-estar só é assim se for compartilhado: os sistemas de saúde (e econômicos!) Em todo o mundo não estão equipados para administrar essas novas terapias. Novos sistemas de pagamento criativos serão necessários para garantir acesso igual para todos.
Uma cura para (quase) tudo
Milhares de doenças são o resultado de erros de DNA que impedem o funcionamento normal das células. Ao corrigir diretamente as mutações que causam doenças ou alterar o DNA de uma célula para fornecer-lhe novas ferramentas para combater doenças, as terapias genéticas oferecem uma nova abordagem poderosa para a medicina.
Existem 1.745 terapias genéticas em desenvolvimento em todo o mundo. Grande parte dessa pesquisa se concentra em doenças genéticas raras, que afetam 400 milhões de pessoas em todo o mundo.
Em breve poderemos ver curas para doenças raras comoanemia falciforme, a distrofia muscular e progeria, uma doença genética rara e progressiva que faz com que as crianças envelheçam rapidamente. No futuro, as terapias genéticas podem ajudar a tratar condições mais comuns, como doenças cardíacas e dores crônicas.
Preços? Para as estrelas
O problema é que essas terapias genéticas terão um preço altíssimo.
As terapias gênicas são o resultado de anos de pesquisa e desenvolvimento, totalizando centenas de milhões ou bilhões de dólares. Instalações de manufatura sofisticadas, pessoal altamente qualificado e materiais biológicos complexos distinguem essas terapias de outras drogas.
As empresas farmacêuticas dizem que a recuperação de custos, especialmente para medicamentos com menos pacientes em potencial, significa preços mais altos. E o equilíbrio desses preços altíssimos nos sistemas de saúde não será trivial.
Considere terapias genéticas para anemia falciforme, que devem estar disponíveis nos próximos anos. O preço estimado deste tratamento é de 1,7 milhões de euros por paciente. Dezenas de milhões a mais para o sistema de saúde, mesmo que uma pequena porcentagem de pacientes fosse tratada. E é apenas uma droga: dezenas de terapias genéticas semelhantes sobrecarregariam os sistemas de saúde pública e também criariam dificuldades para as companhias de seguros privadas em modelos de saúde como o dos EUA.
Terapias genéticas: reduzir custos, encontrar novas formas de pagar
Uma solução para melhorar o acesso dos pacientes às terapias genéticas seria simplesmente pedir aos fabricantes de medicamentos que os cobrassem menos - uma tática adotada recentemente na Alemanha. No entanto, isso traz riscos: pode fazer com que as empresas simplesmente se recusem a fornecer tratamento em determinados locais.
Acho que uma abordagem mais equilibrada e sustentável tem duas vertentes. Curto prazo, será importante desenvolver novos métodos de pagamento que induzam as seguradoras a cobrir terapias genéticas de alto custo e distribuir os riscos entre pacientes, seguradoras e fabricantes de medicamentos. Longo prazo, a tecnologia de terapia genética melhorada inevitavelmente ajudará a reduzir custos.
Seguro baseado em resultados?
Para modelos de pagamento inovadores, uma abordagem comprovada é amarrar o cobertura dos resultados de saúde do paciente. Como essas terapias ainda são experimentais e relativamente novas, não há muitos dados para ajudar as seguradoras a tomar a decisão arriscada de cobri-las. Se uma seguradora paga US $ 1 milhão pela terapia, é melhor que funcione. Nos modelos baseados em resultados, as seguradoras pagarão antecipadamente parte da terapia e o restante apenas se o paciente melhorar, ou cobrirão o custo total antecipadamente e receberão reembolso se o paciente não melhorar. Esses modelos ajudam as seguradoras a compartilhar o risco financeiro com os desenvolvedores de medicamentos.
Na frente dos custos
A chave para melhorar o acesso às terapias genéticas será investir em novas tecnologias que simplifiquem os procedimentos médicos. Melhorar o acesso às terapias genéticas requer colaboração e compromisso entre governos, organizações sem fins lucrativos, empresas farmacêuticas e empresas privadas. Tomar medidas proativas agora para desenvolver modelos de pagamento inovadores e investir em novas tecnologias ajudará a garantir que os sistemas de saúde estejam prontos para cumprir a promessa das terapias genéticas.
