Se o termo não fosse usado em demasia, arriscaria uma definição para Inclisiran: é uma espécie de vacina contra o colesterol. Em parte pelas suas características, em parte pelos métodos de administração.
Após ser adotado (exatamente un anno fa) do serviço de saúde do Reino Unido, onde são esperados 300.000 beneficiários, chega hoje também aprovado na Itália, de Aifa.
Como funciona o Inclisiran, o medicamento que reduz o colesterol pela metade?
Começarei dizendo que não é um xarope para tosse e não é adequado para todos. O Inclisiran, que é administrado duas vezes por ano na forma de injeção, é prescrito principalmente para pacientes que sofrem geneticamente de colesterol alto, aqueles que sofreram um ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral e aqueles que não respondem a outros medicamentos para baixar o colesterol.
Isto obviamente não diminui em nada as proclamações que se ouvem nestas horas. A recente aprovação do medicamento foi motivo de grande comemoração, pelos seus potenciais benefícios e abordagem terapêutica inovadora. O “silenciamento de genes” explorado pelo Inclisiran combate as causas do colesterol elevado, não se limita aos sintomas. Tem como objetivo atingir um gene específico e impedir o seu funcionamento.
O que é silenciamento genético
RNA mensageiro (mRNA) é um tipo de RNA que copia e transmite instruções genéticas do DNA e gera proteínas específicas com base nessas instruções. É um papel fundamental para o nosso corpo. No caso do “silenciamento de genes” aplicado ao colesterol, o alvo é uma proteína chamada PCSK9. Pessoas com níveis elevados de colesterol “ruim” (LDL) apresentam excesso dele. Deve-se impedir que seja produzido e por isso tentamos “destruir” as instruções que servem para produzi-lo.
É a primeira vez que esta tecnologia não é utilizada para o tratamento de doenças raras, mas sim de uma condição muito mais difundida.
Tratamentos futuros
O Inclisiran é um importante banco de testes: depois do colesterol, no futuro poderemos usar esta arma contra outros inimigos, como a doença de Alzheimer, o cancro e muito mais. Vários outros medicamentos silenciadores de genes estão sendo estudados atualmente para tratar um variedade de outras doenças: rejeição do transplante renal, o glaucoma, até as cicatrizes.
Cada um desses tratamentos o silenciamento de genes usaria técnicas semelhantes às de outras drogas atualmente existentes, visando um gene ou proteína específico e desligá-lo. No caso do câncer, a questão é mais complexa, pois será necessário direcionar diferentes proteínas: para isso precisaremos de mais estudos clínicos.
Este desafio, combinado com o de manter os custos baixos, manterá os investigadores ocupados num futuro próximo: mas aqueles que se perguntam (com demasiada) impaciência por que tantas descobertas nunca alcançam aplicação prática devem saber que isso acontece. No devido tempo e maneira.
Os benefícios potenciais das terapias que usam o silenciamento de genes são vastos e podem ter um impacto significativo em muitas doenças diferentes. O futuro das terapias de silenciamento de genes é muito promissor e só podemos esperar para ver quais novos tratamentos serão desenvolvidos. Vamos começar com o colesterol!
