Se o termo não fosse excessivamente inflado, eu arriscaria uma definição para Inclisiran: é uma espécie de vacina contra o colesterol. Um pouco pelas suas características, um pouco pelas formas de administração.
Após ser adotado (exatamente un anno fa) do serviço de saúde do Reino Unido, onde são esperados 300.000 beneficiários, chega hoje também aprovado na Itália, da Aifa.
Como funciona o Inclisiran, o medicamento que reduz o colesterol pela metade?
Começo dizendo que não é um xarope para tosse e não é adequado para todos. Inclisiran, que é administrado duas vezes por ano com uma injeção, é prescrito principalmente para pacientes que têm colesterol geneticamente alto, aqueles que sofreram um ataque cardíaco ou derrame e aqueles que não respondem a outros medicamentos para baixar o colesterol.
Isso obviamente não diminui as proclamações que são ouvidas nestas horas. A recente aprovação do medicamento foi motivo de grande comemoração, por seus potenciais benefícios e por sua abordagem terapêutica inovadora. O "silenciamento de genes" explorado pelo Inclisiran luta contra as causas do colesterol alto, não se limitando aos sintomas. Destina-se a atingir um gene específico e dificultar o seu funcionamento.

O que é silenciamento gênico
O RNA mensageiro (mRNA) é um tipo de RNA que copia e transmite instruções genéticas do DNA e gera proteínas específicas com base nessas instruções. É um papel fundamental para o nosso corpo. No caso do "silenciamento de genes" aplicado ao colesterol, o alvo é uma proteína chamada PCSK9. Pessoas com altos níveis de colesterol "ruim" (LDL) têm excesso de colesterol. É necessário impedir que seja produzido, e por isso tentamos "destruir" as instruções que são usadas para produzi-lo.
É a primeira vez que esta tecnologia não é utilizada para o tratamento de doenças raras, mas sim de uma condição muito mais difundida.
Tratamentos futuros
Inclisiran é um caso de teste importante: depois do colesterol, no futuro poderíamos usar essa arma contra outros inimigos, como a doença de Alzheimer, câncer e muito mais. Muitas outras drogas silenciadoras de genes estão atualmente sendo estudadas para tratar um variedade de outras doenças: rejeição do transplante renal, o glaucoma, até as cicatrizes.
Cada um desses tratamentos o silenciamento de genes usaria técnicas semelhantes às de outras drogas atualmente existentes, visando um gene ou proteína específico e desligá-lo. No caso do câncer, a questão é mais complexa, pois será necessário direcionar diferentes proteínas: para isso precisaremos de mais estudos clínicos.
Esse desafio, aliado ao de manter os custos baixos, manterá os pesquisadores ocupados no futuro próximo: mas quem se pergunta, com (demasiada) impaciência porque tantas descobertas nunca chegam à aplicação prática, saiba que isso acontece. No devido tempo e forma.
Os benefícios potenciais das terapias que usam o silenciamento de genes são vastos e podem ter um impacto significativo em muitas doenças diferentes. O futuro das terapias de silenciamento de genes é muito promissor e só podemos esperar para ver quais novos tratamentos serão desenvolvidos. Vamos começar com o colesterol!