Alguns chamam-lhe “Fase 4”, o momento da verdade para cada nova terapia. Os ensaios clínicos são o último passo crucial antes que um tratamento promissor se torne uma realidade para os pacientes. E 2025 promete ser um ano particularmente repleto de ensaios clínicos com potencial disruptivo, desde o tratamento de doenças genéticas como a anemia falciforme, a novas armas contra tumores, até à utilização de substâncias psicadélicas para tratar perturbações mentais.
O Futuro Próssimo tem sua própria watchlist, e as 4 pesquisas que vou mostrar para vocês estão entre as que estão no topo da lista: vamos dar uma olhada juntos?
BEACON: edição genética contra anemia falciforme
O primeiro dos ensaios clínicos a observar em 2025 é BALIZA, que está testando uma terapia genética pioneira para a doença falciforme. Essa doença genética, causada por uma mutação no gene da hemoglobina, transforma os glóbulos vermelhos em formato de foice, causando crises dolorosas e danos progressivos aos órgãos.
A experimentação utiliza uma técnica de edição genética chamar "edição de base”para corrigir o defeito genético diretamente nas células-tronco hematopoiéticas dos pacientes. Retiradas do sangue, essas células são modificadas em laboratório para produzir uma forma de hemoglobina “antifalciforme” e depois reinfundidas nos pacientes.
Os primeiros resultados são esperados em fevereiro: se forem positivos, abrirão o caminho para uma potencial cura “única” para esta doença grave e, de forma mais geral, demonstrarão a viabilidade da edição genética para tratar patologias hereditárias.
Lutécio-177: o futuro das drogas radioativas?
A segunda ensaio clínico a ser seguido com atenção é aquele que avalia a eficácia do Lutécio-177, um medicamento radioativo inovador para o tratamento do câncer de próstata. Já aprovada como terapia de “última linha”, agora também está sendo testada nos estágios iniciais da doença metastática.
Como funciona: O lutécio-177 está ligado a uma molécula que se liga seletivamente a um antígeno (PSMA) expresso nas células do câncer de próstata. Uma vez injetada, a droga se acumula nos tumores e os “bombardeia” com radiação direcionada, poupando o tecido saudável.
O estudo em andamento, em mais de 1.100 pacientes, poderia levar a um uso mais extenso desta terapia promissora e, de forma mais geral, confirmar o potencial dos “radiofármacos oncológicos” ultraespecíficos. Novas armas que estão a emergir como uma das fronteiras mais promissoras na guerra contra o cancro.
Esquizofrenia e psicose, a aposta do CBD
Passando para as doenças psiquiátricas, o terceiro dos ensaios clínicos “quentes” de 2025 é PASSO, um estudo multicêntrico que está avaliando a eficácia do canabidiol (CBD) no tratamento da psicose na esquizofrenia.
O CBD, um composto não psicoativo derivado da cannabis, já demonstrou propriedades anticonvulsivantes e ansiolíticas. Agora, três ensaios clínicos paralelos testarão se também pode aliviar os sintomas psicóticos, em combinação ou como alternativa aos antipsicóticos tradicionais, em pacientes em diferentes estágios da doença.
Com cerca de 1.000 participantes em 11 países, será um dos maiores estudos já realizados sobre o potencial terapêutico do CBD em perturbações mentais graves. E poderia abrir caminho para opções de tratamento mais seguras e direcionadas para uma condição altamente incapacitante.
Rastreio do cancro da mama “personalizado”
Por fim, não posso deixar de mencionar "Meu exame de mama pessoal“, o primeiro ensaio clínico em grande escala avaliar a eficácia do rastreio personalizado do cancro da mama com base no risco individual.
Atualmente, os programas de rastreio baseiam-se apenas na idade, com resultados abaixo do ideal: muitos falsos positivos, poucas vidas salvas. A ideia é “sob medida” a vigilância, utilizando dados genéticos, história familiar e densidade mamária para estratificar as mulheres com base no risco e modular a frequência e o tipo de testes em conformidade.
O estudo, que envolve mais de 50.000 mil mulheres em 6 países, poderá revolucionar as estratégias de prevenção do cancro mais frequente na população feminina. Uma mudança de paradigma em linha com a medicina de precisão: não mais “tamanho único”, mas “a terapia (e triagem) certa para a pessoa certa no momento certo”.
Ensaios clínicos, estes e outros: dedos cruzados e olhos bem abertos
Resta apenas acompanhar cuidadosamente os resultados destas experiências pioneiras. Quatro pequenas mas grandes revoluções que, se cumprirem as suas promessas, poderão mudar para melhor a vida de milhões de pacientes e talvez inspirar uma nova geração de testes clínicos cada vez mais inovadores e ambiciosos.
Afinal, a investigação nunca para: quem sabe que outras surpresas o futuro da medicina nos reserva este ano. Estaremos aqui para contar a eles.
