Um paciente cego recuperou a visão por mais de um ano após receber uma única injeção de uma terapia genética experimental diretamente no globo ocular.
O tratamento utiliza moléculas de RNA que podem se infiltrar nas células e reverter uma mutação específica ligada aamaurose congênita de Leber, uma doença ocular que causa cegueira no início da vida, segundo pesquisa publicado ontem na revista Nature Medicine.
Curiosamente, pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia por trás do tratamento administrado no globo ocular descobriram seus efeitos de longo prazo em grande parte por acaso.
Como funciona o tratamento administrado
A mutação subjacente à amaurose congênita de Leber impede que as células produzam a proteína CEP290, essencial para as células fotorreceptoras do olho. O tratamento administrado diretamente no globo ocular introduziu RNA nessas células, desencadeando a produção de CEP290 e revertendo essencialmente a mutação ao longo de muitos meses.
O primeiro teste, de acordo com um comunicado à imprensa, foi realizado em 2019. Nesse caso, a terapia gênica foi administrada, novamente por meio de injeções no globo ocular, a cada três meses. Um dos participantes, preocupado com os possíveis efeitos colaterais, retirou-se do estudo após a primeira injeção.
Em retrospectiva, foi um grande golpe de sorte.
Uma injeção no globo ocular retorna a visão por um ano
O novo estudo focou apenas nesse paciente. Porque? Simples. Porque a restauração da visão durou, nesse caso, mais de 15 meses a partir da injeção no globo ocular. Uma tendência de longo prazo que seria impossível descobrir com outros pacientes, dada a repetição periódica e muito mais próxima dos tratamentos.
Esses benefícios mais duradouros não apenas reduzem os custos médicos associados a um tipo de terapia, mas também oferecem um novo impulso aos cientistas que já trabalham em outras doenças para experimentar muito mais com diferentes formulações, dosagens intermediárias e mecanismos de entrega.
